大家都知道的，艾曲波帕本質是口服藥物。與打針的血小板生成素蛋白藥或其他類似物質(如Romiplostim)相比，它也有天然的優勢。艾曲波帕(Eltrombopag)它是一種人工蛋白，可以增加體內血小板(血凝細胞)的產生。血小板可以通過增加血液中的血小板來降低出血的風險。艾曲波帕本質是小分子血小板生成素受體激動劑，通過結合跨細胞膜血小板生成素受體內側，激活巨核細胞內的一系列生理信號傳遞過程，最終導致血小板數量增加。然而，艾曲波帕與受體上的位點不同于天然血小板生成素，可以與人體內的天然血小板生成素形成協同作用，不會相互抑制。

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一項科學研究包括41個非霍奇金淋巴瘤，隨機性分為安慰劑組或PEG-rHuMGDF治療組，中位隨訪8.5年。結果表明，治療組的總生存率為59%，安慰劑組為31%。艾曲波帕適用于慢性免疫性血小板減少性紫癜，用于誘導和刺激巨核細胞(尤其是骨髓中發現的大細胞)的分化和增值。適用于治療慢性免疫性血小板減少性紫癜，對糖皮質激素、免疫球蛋白或脾切除反應不佳。(ITP)病人血小板減少。一期臨床試驗結果表明，與安慰劑對照組相比，接受吉西他濱治療的實體腫瘤病人可以減少化療延遲和化療劑量減少的比例(14%vs.50%)。

1-17歲ITP兒科病人使用艾曲波帕片的有效穩定性在159名試驗者參加的兩個雙盲和安慰劑對照試驗中得到評價。試驗的主要目的地是血小板計數的增加。第一個測試(n=67)病人每天隨機分配艾曲波帕或安慰劑，治療周期為7周。目的是評估艾曲波帕長期治療的安全性和有效性。研究結果表明，在艾曲波帕治療的兩周內，病人中位血小板的計數增加到≥50×109/L，中位血小板計數>50×109/L可持續4年以上。治療后，整體出血率下降。根據世界衛生組織的出血量表，科學研究中出現的出血大部分屬于1級或2級。39%的病人可以減少或永久停止一種或多種伴隨性ITP藥物，無需救援治療，治療效果至少持續24周。

針對同時口服安慰劑的病人，血小板幾乎沒有變化。這一結果表明，艾曲波帕對改善丙型肝炎患者的血小板有很強的作用。在治療的第1-6周，62%的口服艾曲波帕片的病人血小板計數有所改善，沒有接受過急救治療。相比之下，這個安慰劑治療患者的比例是32%。第二次實驗(n=92)病人每天接受艾曲波帕或安慰劑治療，治療周期為13周。在第5-12周的8周治療中，至少有41%的病人在6周內經歷了血小板計數的增加。相比之下，用安慰劑治療的患者比例只有3%。

不僅如此，艾曲波帕也有一些藥物不良反應，其副作用極高:惡心、嘔吐、月經過多、肌肉疼痛、感覺異常、白內障、消化不良、瘀斑、血小板減少、ALT/AST增加和結膜出血。因此，建議再生障礙病人采用中西醫結合治療。艾曲波帕不僅可以促進巨核細胞的增殖和分化，促進血小板的生成，還可以促進骨髓造血干細胞的增殖和分化，從而改善造血功能。14年來，它被批準用于治療重癥再生障礙性貧血病人，他們的免疫抑制療法無效。